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Santé et recherche clinique · niveau Expert
Biostatistique des essais cliniques : hypothèses, effectif, randomisation, plan d'analyse et interprétation
La biostatistique des essais cliniques telle qu'on l'enseigne à Harvard, à la London School of Hygiene and Tropical Medicine et à Oxford.
Programme conçu selon les méthodes de : ICH E9 (R1) · Harvard · CONSORT · American Statistical Association · Oxford
Ce que vous saurez faire
- Formuler hypothèse, marge et populations.
- Calculer et justifier un effectif.
- Concevoir une randomisation stratifiée par blocs.
- Rédiger un plan d'analyse avec estimands et multiplicité.
- Calculer et interpréter différences et intervalles de confiance.
Le niveau international
- ICH E9(R1) (2019) · estimands et événements intercurrents
- David Schoenfeld (Harvard) · nombre d'événements pour un critère de survie
- CONSORT · pas de tests des différences initiales entre bras tirés au sort
- Sture Holm (1979) · procédure séquentielle pour les tests multiples
- American Statistical Association (2016) · six principes sur les valeurs p
Programme original de Nexus Académie, construit à partir des méthodes et référentiels de ces institutions ; NEXA ne leur est pas affiliée.
Le programme
- Les bases statistiques d'un essaiMaîtriser les notions qui fondent l'analyse d'un essai : hypothèses de supériorité, non-infériorité et équivalence, erreurs de première et de deuxième espèce, puissance, populations d'analyse et rôle du statisticien dès la conception.
- Calculer la taille de l'échantillonCalculer et justifier l'effectif d'un essai : comparaison de deux proportions et de deux moyennes, valeurs de z, effet attendu, ajustement pour les perdus de vue, et sensibilité du calcul aux hypothèses.
- Randomiser et protéger l'aveugleConcevoir la randomisation d'un essai : randomisation simple, par blocs, stratifiée, minimisation, dissimulation de l'allocation, génération et sécurité de la liste, et protection de l'aveugle.
- Le plan d'analyse statistiqueRédiger un plan d'analyse statistique complet avant la levée de l'aveugle : estimands et analyses principales, ajustements, données manquantes et analyses de sensibilité, multiplicité, sous-groupes et maquettes de tableaux.
- Analyser et interpréter les résultatsAnalyser le critère principal et l'interpréter correctement : différence de proportions et de moyennes avec intervalle de confiance, valeur de p, conclusion de supériorité ou de non-infériorité, et présentation des résultats.
- Analyses intermédiaires, comités et qualité des analysesOrganiser les analyses intermédiaires et le travail statistique du comité indépendant, contrôler le risque alpha, garantir la qualité des analyses (programmation validée, double programmation, reproductibilité) et préparer le partage des données.
Pour qui ?
Statisticiens, épidémiologistes et data scientists qui rejoignent des essais cliniques.
Prérequis : Formation en statistique, mathématiques ou épidémiologie ; maîtrise d'un logiciel statistique ; la formation Data manager NEXA est un plus.
Évaluation et certificat
Une évaluation par module, aux questions renouvelées à chaque tentative, puis une épreuve finale chronométrée sur dossier, notée automatiquement sur 20 dès la remise, avec le corrigé détaillé.
- Passer les six évaluations de module avec au moins 85 % de réussite en moyenne.
- Obtenir au moins 16 / 20 à l'épreuve finale.